Wie der Pharmakonzern am Dienstag mitteilte, hat das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic der Therapie die vorläufige Zulassung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) erteilt.

Die Zulassung erfolgte, nachdem bereits mehrere Kinder mit SMA mit Zolgensma behandelt worden sind. Nach Einzelfallüberprüfungen wurde ihnen die Gentherapie von der Invalidenversicherung finanziert. In der Schweiz kommen jedes Jahr zirka acht bis zehn Kinder mit SMA (alle SMA-Typen) auf die Welt.

Bislang wurden laut Novartis bereits mehr als 1200 Patienten mit der Einmal-Gentherapie behandelt. Mit einem Preis von mehr als 2 Millionen US-Dollar gilt sie als teuerste Einzelbehandlung weltweit. In den USA ist die Therapie bereits seit Mai 2019 erhältlich.

Seltene Erbkrankheit

SMA ist eine seltene Erbkrankheit, die durch das Fehlen des funktionsfähigen SMN1-Gens verursacht wird. Sie führt zu einem Verlust von Motoneuronen, der für das Atmen, das Schlucken und grundlegende Bewegungen notwendige Muskelfunktionen beeinträchtigt.

Die Krankheit ist die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Neugeborenen. Unbehandelt führt die SMA des Typ 1 in mehr als 90 Prozent der Fälle bis zum Alter von 2 Jahren zum Tode oder erfordert eine dauerhafte maschinelle Beatmung, wie Novartis weiter mitteilte.

Zolgensma setzt den Angaben zufolge an der Ursache der Erkrankung an und wird im Gegensatz zu anderen SMA-Therapien nur ein einziges Mal verabreicht. Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von SMA-Patienten mit einer bestimmten Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA, oder für SMA-Patienten mit einer bestimmten Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.

Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden, wie es weiter heisst.

SDA/cpm

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